Approvata in Usa la terapia genica per sconfiggere la talassemia. Ma il costo è da record: $2,8 milioni

terapia genica di Bluebird Bio per la talassemia
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Bluebird Bio entra di diritto nella storia della medicina. La sua terapia genica per curare la talassemia ha ricevuto l’approvazione da parte della Fda, e sarà quindi a disposizione di tutti quei pazienti americani (stimati dalla società in 1300-1500) costretti dalla malattia ereditaria a sottoporsi ogni 2/5 settimane a trasfusioni di sangue. Bisognerà comunque convincere economicamente le assicurazioni sanitarie, dato che il costo d’acquisizione all’ingrosso della terapia (chiamata Zynteglo) è pari a 2,8 milioni di dollari. La cifra più alta mai pagata per un farmaco.

La terapia di Bluebird Bio contro la talassemia

  • Ieri, Bluebird Bio, società di biotecnologia di Cambridge, ha comunicato che la sua terapia genica (soprannominata Zynteglo) per curare la talassemia ha ottenuto l’approvazione da parte della Fda. Scrivendo così una nuova pagina di storia per la medicina.
  • Secondo la società, sono tra i 1300 e i 1500 gli individui americani affetti da questa malattia ereditaria del sangue. E coloro che manifestano la forma più grave, chiamata talassemia major, sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-5 settimane. Per loro, in particolare, la terapia cambierebbe del tutto la propria vita.
  • “L’approvazione di Zynteglo da parte della Fda offre alle persone affetta dalla talassemia la possibilità di liberarsi dalle onerose trasfusioni regolari di globuli rossi e dal sovraccarico di ferro, dandogli nuove possibilità nella loro vita quotidiana”, ha affermato in una nota ufficiale Andrea Obenshain, amministratore delegato di Bluebird Bio. “Dopo oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico, e attraverso la perseveranza di medici, pazienti e delle loro famiglie, l’approvazione di Zynteglo segna un momento spartiacque per il campo della terapia genica…stiamo inaugurando una nuova era in cui la terapia genica ha il potenziale per trasformare i paradigmi di trattamento esistenti per malattie che attualmente portano un onere di cura per tutta la vita”, ha aggiunto il numero uno della società.
  • Come affermato da Craig Bulter, direttore esecutivo nazionale della Cooley’s Anemia Foundation, “la disponibilità di una terapia genica una tantum che offre la possibilità di indipendenza dalle trasfusioni di sangue apre nuove ed entusiasmanti opportunità per coloro che sono idonei dal punto di vista medico a ricevere questa opzione di trattamento”.
  • Anche se oggi le azioni di Bluebird Bio sono in discesa di circa il 5%, solamente nell’ultime settimane (dal 1 agosto ad oggi), il titolo ha guadagnato in Borsa circa il 66%.

Il problema del costo

Uno dei problemi più importanti legati alla terapia è il costo di acquisizione all’ingrosso: pari a 2,8 milioni di dollari, la cifra più alta mai stabilita per un farmaco. Il record apparteneva alla Novartis con il suo Zolgensma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Tuttavia, come specificato dalla stessa Bluebird Bio, un paziente affetto da talassemia può spendere nell’arco della sua vita fino a 6,4 milioni di dollari per le trasfusioni di sangue e per combattere la malattia, 23 volte di più rispetto al costo medio dell’assistenza sanitaria di un qualsiasi altro individuo. Inoltre, la società diretta da Andrea Obenshain ha confermato il suo impegno a rimborsare fino all’80% del costo del trattamento, così da ridurre il rischio associato al suddetto pagamento e consentirà l’attuazione di un accordo basato sui risultati su larga scala.

La citazione

“Circa il 70-75% dei pazienti affetti da talassemie e dipendenti dalle trasfusioni è coperto da un’assicurazione commerciale e Bluebird Bio è attualmente in trattative avanzate con i principali attori commerciali, inclusi i Pharmacy Benefit Manager (PBM) nazionali con il potenziale per rappresentare dozzine di progetti. Inoltre, stiamo collaborando con le agenzie statali Medicaid che rappresentano circa l’80% dei pazienti affetti da talassemia con un’assicurazione pubblica”, ha sottolineato la società.

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