14 centri clinici e collaborazioni con medici e ospedali: il primo anno di Ascendis Pharma in Italia

Contenuto tratto dal numero di dicembre 2025 di Forbes Italia. Abbonati!

Un anno di terapie all’avanguardia può fare la differenza nella qualità della vita dei pazienti. Per Ascendis Pharma, azienda biofarmaceutica fondata nel 2007 a Copenaghen, con un centro di ricerca in Germania e diversi uffici commerciali in Europa e negli Stati Uniti, il primo anno in Italia ha significato proprio questo. 

Grazie a un modello basato sulla ricerca scientifica e l’innovazione, Ascendis Pharma ha portato anche nel nostro Paese terapie innovative per il trattamento di malattie endocrinologiche rare. A raccontarci la sua storia in Italia è Thomas Carlo Maria Topini, general manager dell’azienda. 

Qual è stato il traguardo più soddisfacente di quest’anno?
Quando abbiamo aperto a Milano, nell’ottobre 2024, siamo entrati in un’area terapeutica dove nessuno aveva mai investito in modo deciso. Quello che mi ha colpito di più è come sia cambiato, in soli 12 mesi, l’interesse della comunità scientifica verso la malattia: oggi se ne parla di più e c’è maggiore consapevolezza. In un anno siamo riusciti a instaurare una collaborazione trasparente e di fiducia con la comunità medica e di questo sono molto orgoglioso. Il traguardo più soddisfacente non è stato l’ingresso sul mercato, ma la relazione costruita con i medici. Abbiamo dimostrato ai clinici che il nostro obiettivo non è mai stato il profitto, ma il reale benessere dei pazienti. In un anno, 14 medici hanno lottato per importare dall’estero il farmaco necessario ai loro pazienti, affrontando tutta la burocrazia italiana per ottenere i finanziamenti dagli ospedali. Lo hanno fatto perché credevano fosse la scelta migliore, perché siamo riusciti a mettere nelle loro mani gli strumenti più giusti. Questo è il nostro ruolo: essere il tramite tra la volontà dei medici e il bisogno dei pazienti.

Che ruolo ha oggi l’Italia nella strategia europea e globale dell’azienda? 
L’Italia deve essere un terreno fertile. Il nostro sistema sanitario pubblico deve continuare a garantire cure ai pazienti e, per farlo, va sostenuto con investimenti e trasparenza. Spesso si tende a dare per scontato che aziende estere scelgano di investire qui. Non lo è. Per una multinazionale, l’Italia può sembrare complessa: c’è una cultura diversa nel dialogo con le istituzioni, nella velocità dei processi, nella chiarezza delle decisioni. Il sistema Paese, quindi, deve cercare di lasciarsi alle spalle la sua imprevedibilità ed essere più trasparente, puntando sui reciproci interessi. L’Italia deve diventare più affidabile, più audace nelle scelte e più chiara nel comunicarle. D’altronde, investire nella salute è uno degli investimenti più sensati che si possano fare. Noi accettiamo questa sfida: l’Italia oggi rappresenta un mercato chiave, con 14 centri coinvolti in sperimentazioni cliniche e una rete medico-scientifica che si è mostrata molto aperta al dialogo. Siamo europei e vogliamo essere presenti in tutti i paesi europei. E per questo servono audacia e un pizzico di follia.

La tecnologia TransCon è il cuore dell’innovazione di Ascendis Pharma. In che cosa consiste?
Ascendis Pharma è nata come un’azienda tecnologica. I nostri ricercatori in Danimarca e Germania hanno sviluppato TransCon, una piattaforma che permette di rilasciare in modo controllato i farmaci nell’organismo, ottenendo una durata d’azione maggiore rispetto alle formulazioni tradizionali. Questa tecnologia significa migliorare il benessere quotidiano dei pazienti, come nel caso di TransCon Pth, per l’ipoparatiroidismo dell’adulto, o di TransCon hGH, progettata per il trattamento del deficit dell’ormone della crescita nei bambini e negli adulti. Entrambe sono state approvate da Fda ed Ema.

Quali sono le aree terapeutiche su cui vi concentrerete nei prossimi anni?
Continueremo nel settore endocrinologico con la terapia TransCon Cnp per il trattamento dell’acondroplasia, in fase avanzata e in attesa di approvazione entro il 2026. Anche qui, l’obiettivo è ridurre la frequenza delle somministrazioni. Inoltre, stiamo portando la tecnologia TransCon anche in oncologia, studiando nuove terapie per il trattamento di tumori solidi e, grazie alle collaborazioni con Novo Nordisk ed Eyconis, stiamo esplorando applicazioni anche in ambito metabolico, cardiovascolare e oftalmologico.

Guardando al 2026, che cosa si aspetta da Ascendis Pharma?
Nel 2026 ci aspettiamo di portare ai pazienti nuove terapie e di continuare a rafforzare il rapporto con la comunità clinica. Oggi siamo ancora un team ridotto in Italia, composto da 16 persone, ma vogliamo consolidare la presenza puntando su ciò che ci guida ogni giorno: pazienti, scienza e passione. Per intraprendere questo percorso serve audacia, ma sono principalmente il trasporto e l’ardore ad avere un impatto reale. Vengo dalla chimica farmaceutica e so quanto sia fondamentale, nel rapporto con la comunità medica, trasmettere valori. Nei panni del paziente desidererei il miglior trattamento possibile. È ciò che meritano ed è il nostro obiettivo principale. Questo lavoro ha anche – e forse soprattutto – un ruolo sociale: abbiamo il dovere di fare del nostro meglio.