CAR‑T di nuova generazione: Gilead–Kite accelera la medicina personalizzata nei tumori oncoematologici

Le terapie con cellule CAR-T stanno rivoluzionando le possibilità di trattamento del cancro, trasformando la pratica clinica grazie a terapie personalizzate e una tantum che sfruttano il sistema immunitario del paziente nella cura dei tumori. Il processo prevede il prelievo delle cellule immunitarie del paziente, la loro manipolazione genetica in modo che riconoscano le cellule tumorali e quindi la loro reinfusione nell’organismo del paziente per eliminare le cellule malate. Ogni terapia è “prodotta” in maniera univoca, per un singolo paziente. Per questo logistica, tempi e affidabilità sono elementi fondamentali per rendere la terapia con cellule CAR-T realmente disponibile per coloro che ne hanno bisogno.

In prima linea in questo campo c’è Kite, società del gruppo Gilead, leader globale nella terapia CAR-T e dedicata esclusivamente alla ricerca, allo sviluppo, alla produzione e alla commercializzazione di terapie cellulari in tutto il mondo.

Abbiamo chiesto a Cindy Perettie, vicepresidente esecutivo e responsabile globale di Kite, di parlarci dell’impegno dell’azienda nel migliorare l’accesso dei pazienti alle terapie cellulari e dei progressi più recenti nella ricerca sulle CAR-T di nuova generazione.

Qual è oggi l’impegno di Gilead per consentire al maggior numero possibile di pazienti di aver accesso a queste terapie?

Consentire l’accesso al maggior numero possibile di pazienti è l’elemento centrale della missione aziendale di Gilead e Kite. Ad oggi, oltre 33.000 pazienti sono stati trattati con le terapie cellulari CAR-T di Kite in oltre 587 centri autorizzati in tutto il mondo. Per aumentare l’accessibilità e fornire la terapia più rapidamente ai pazienti, abbiamo sviluppato FlexiKit: un processo semplificato per la ricezione e l’utilizzo delle nostre terapie.

Oltre ai miglioramenti dal punto di vista operativo, lavoriamo anche per migliorare il percorso dei pazienti e aumentare accesso ed equità. Attraverso CAR T Vision, una coalizione internazionale di cui siamo sponsor, ci impegniamo ad ampliare la capacità di trattamento, accrescere la consapevolezza su questo tipo di approccio terapeutico e sviluppare soluzioni di finanziamento sostenibili per garantire che un numero sempre maggiore di pazienti possa beneficiare della terapia con cellule CAR-T. Entro il 2030, CAR T Vision mira a raddoppiare la percentuale di pazienti che potranno beneficiare del trattamento con le CAR-T.

A giugno 2020, Kite ha avviato la produzione end-to-end di terapie cellulari nel suo stabilimento europeo. Cosa lo rende speciale?

Ad Amsterdam abbiamo la più grande rete di produzione al mondo, con una capacità di produrre fino a 4.000 terapie cellulari all’anno. Grazie a questa rete abbiamo messo a disposizione di oltre 10.000 pazienti di 23 paesi in Europa, Asia e Sud America le nostre terapie CAR-T. Riusciamo a garantire non solo rapidità, con un tempo medio di consegna di 17 giorni in Europa, ma anche grande affidabilità, grazie a un tasso di successo che sfiora il 100%.

Sono risultati importanti se si considera che i tempi medi di consegna del settore possono variare da 30 giorni a due mesi. Va aggiunto che il tempo che intercorre tra la richiesta e l’inizio del trattamento con terapia cellulare CAR-T varia notevolmente da un paese all’altro, variabile che può influire sui benefici attesi per i pazienti. Poiché ogni terapia cellulare è progettata in modo unico per ogni paziente, la sua produzione diventa fondamentale per garantire la qualità, l’affidabilità e la rapidità delle nostre terapie.

Quali sono gli ultimi sviluppi degli studi condotti sulle vostre terapie con cellule CAR-T di nuova generazione?

Stiamo sviluppando una nuova generazione di terapie CAR-T che impedisce che le cellule tumorali sfuggano al trattamento così da poter prevenire che si ripresenti la malattia. Questa innovazione, che prende il nome di CAR-T bicistroniche perché colpisce due target anziché uno solo, potrebbe inoltre migliorare il profilo di sicurezza, rendendo possibile il trattamento di un maggior numero di pazienti al di fuori dell’ambiente ospedaliero. A dicembre 2025, in occasione del congresso dell’American Society of Hematology (ASH), uno dei più importanti eventi scientifici annuali dedicati all’ematologia, abbiamo presentato dati incoraggianti su queste nuova generazione di terapie cellulari CAR-T nei pazienti affetti da linfoma a grandi cellule B.

Questi risultati sono particolarmente importanti se consideriamo che, ad oggi, la maggior parte dei pazienti colpiti da questo tumore nella sua forma recidivante o refrattaria (R/R) non può beneficiare di opzioni terapeutiche realmente efficaci. La prognosi per questi pazienti è infatti sfavorevole, con una sopravvivenza mediana di circa sei mesi. Sempre all’ASH, abbiamo presentato i nuovi dati positivi per i pazienti affetti da mieloma multiplo in stadio avanzato. Attualmente, il mieloma multiplo è la terza neoplasia ematologica più comune negli Stati Uniti e in Europa, rappresentando circa il 10% di tutti i casi di tumore del sangue e il 20% dei decessi dovuti a neoplasie ematologiche. Poiché questa malattia tende a colpire i pazienti in una fase avanzata della vita, questi ultimi presentano spesso altre patologie concomitanti e tossicità multiple che possono rapidamente aggravarsi e causare una prognosi infausta. In questo caso avere a disposizione una nuova opzione terapeutica efficace e sicura e un sistema di produzione rapido e affidabile può ridefinire lo standard di cura, che è proprio l’obiettivo delle molecole della pipeline di Kite.

Questo è un obiettivo che perseguiamo in tutte le aree di malattia in cui siamo presenti, impegnandoci a garantire i più elevati standard di qualità, sicurezza ed efficacia dei nostri trattamenti a beneficio dei pazienti. Il nostro obiettivo è quello di migliorarci sempre, puntando sull’innovazione e sviluppando farmaci più efficaci e sicuri, che rappresentino quindi l’opzione migliore per il trattamento di una determinata malattia.

Qual è il posizionamento dell’Italia in termini di utilizzo delle terapie cellulari e quanti pazienti sono stati trattati nel Paese?

L’Italia ha un’esperienza significativa nell’uso delle terapie cellulari. Ad oggi, infatti, sono circa 1.300 i pazienti italiani trattati con le nostre terapie. Tra il 2022 e il 2024, abbiamo lavorato per migliorare la nostra capacità produttiva per i pazienti del Paese, aumentando affidabilità e tempestività.

Per quanto riguarda il prelievo, la produzione e la consegna della terapia in Italia, oggi siamo passati dai 25 giorni del 2020 ai 18 odierni, in linea con le prestazioni globali. Questa attenzione ai tempi è un fattore cruciale per i medici nella pianificazione del trattamento e nell’ottimizzazione della capacità ospedaliera, ed è la testimonianza del nostro impegno a migliorare sempre e ad aiutare chi ne ha più bisogno.

Qual è l’aspetto che le piace di più della sua “missione”, che ti ha motivato a intraprenderla e a dare il meglio di te ogni giorno?

Ciò che mi motiva ogni giorno è la responsabilità che abbiamo nei confronti dei pazienti e delle loro famiglie, in particolare di coloro che avendo già provato altri trattamenti hanno esaurito le opzioni terapeutiche a disposizione. Questo senso di urgenza, unito alla passione e alla dedizione dei nostri team, mi spinge a dare il meglio di me ogni giorno. La nostra missione non riguarda solo l’innovazione scientifica, ma anche la capacità di offrire speranza, fiducia e un impatto su larga scala. Questo è ciò che rende questo lavoro così significativo per me.